З: Що таке генна терапія?
В: Генна терапія - це процес введення працюючого гена для заміни пошкодженого гена у пацієнта.
З: Який продукт схвалила Європейська комісія для генної терапії?
В: Європейська комісія схвалила препарат Glybera для генної терапії.
З: Як Глібера лікує генетичне захворювання?
В: Глібера використовує вірус для інфікування м'язових клітин робочою копією гена для лікування генетичного розладу.
З: Що таке ген ліпази і чому він важливий?
В: Ген ліпази - це ген, необхідний для розщеплення жирів. Він важливий, оскільки пошкоджені копії гена можуть спричинити накопичення жиру в крові, що призводить до панкреатиту, який є небезпечним для життя.
З: Який метод генної терапії використовує Glybera?
В: Glybera використовує техніку трансфекції, коли вірусний вектор вбудовує ген у клітини людини.
З: Що таке вірусний вектор?
В: Вірусний вектор - це носій, який переносить генетичний матеріал у клітини.
З: Чим техніка трансфекції відрізняється від техніки нокауту генів?
В: Трансфекція передбачає використання вірусного вектора для введення робочої копії гена, в той час як техніка нокауту генів не використовує вірусний вектор. Метою методу нокауту генів є видалення або вимкнення гена.